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筋ジストロフィー治療開発への一歩　細胞治療の効果を長期評価する新手法を開発

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効率の良い骨格筋幹細胞の誘導方法を確立しました。

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患者由来iPS細胞を用いた筋強直性ジストロフィー骨格筋病態の再現と薬効評価のための定量的な細胞評価系の確立

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遺伝子操作を加えずヒトiPS細胞から成熟骨格筋細胞を作製する技術を発明

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1細胞レベルの網羅的遺伝子発現解析により、iPS細胞由来骨格筋前駆細胞から高い筋再生能力を持つ細胞群を同定

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マウスの横隔膜にヒトiPS細胞から作った骨格筋幹細胞を移植する 〜デュシェンヌ型筋ジストロフィーの呼吸筋治療に向けた横隔膜移植方法の確立〜

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6型コラーゲン欠損筋ジストロフィーに対する細胞治療法の開発

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デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける筋収縮力低下のメカニズムの一端を解明

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世界初！福山型筋ジストロフィーの患者からiPS細胞を用いて大脳組織を再現 ～福山型筋ジストロフィーの病態解明や治療薬開発に期待～

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6型コラーゲンを補う細胞移植がウルリッヒ型先天性筋ジストロフィーモデルマウスの病態を改善する

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京都大学iPS細胞研究所 CiRA（サイラ） 臨床応用研究部門 櫻井研究室

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