大学院生の吉岡クレモンス紀穂さん(CiRA臨床応用研究部門)、竹中菜々研究員、櫻井英俊准教授(CiRA臨床応用研究部門)らの研究グループは、筋ジストロフィーの細胞治療効果を長期的に高精度に評価する新しい方法を開発しました。
DMDは、ジストロフィン注5)というタンパク質が作れないことにより、骨格筋の弱化と易疲労性注6)の進行が引き起こされる、治療が困難な進行性の筋疾患です。DMDモデルマウスへの細胞移植によりジストロフィンタンパク質を補充できることが示されていますが、その治療効果を評価するためには、長期間にわたって評価する新しい方法が求められていました。本研究では、新しく開発された方法を用いて、細胞治療によるジストロフィン補充がDMD患者さんの筋肉に与える機能的および分子的な効果を検証しました。
この研究成果は2024年9月19日「Stem Cell Research & Therapy」で公開されました
詳しい研究の内容はCiRAホームページをご参照ください。
lhttps://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/research/finding/240925-160000.html